Alzheimer Hastalığını Tedavi Etmek İçin Gen Terapisini Kullanabilir miyiz?
Potansiyel Alzheimer ilaçları üzerine yapılan çoğu çalışma, bu bileşiklerin uzamsal hafızayı nasıl etkilediğini incelerken, hastalıktan en çok etkilenen, epizodik hafızadır - belirli olayları hatırlama yeteneği. Epizodik hafıza bozukluğu da genel olarak yaşlanma ile ilişkilidir.
Yukarıdaki araştırma, belirli bir sırayla on iki farklı kokuyu ezberlemek üzere eğitilmiş sıçanlar üzerinde gerçekleştirildi. Deneyin sonuçları, hayvanların epizodik hafıza tekrarını kullandığına dair güçlü kanıtlara işaret etti. Araştırmacılar için, epizodik hafızanın çalışma şekliyle karşılaştırılabilir görünen bu hayvan modellerinin epizodik hafızasına sahip olması cesaret vericidir.
Nisan 2018'de yayınlanan bir başka çalışma Nörobilim Dergisi işleri bir adım daha ileri götürdü. Drexel Üniversitesi'ndeki araştırmacılar, epigenetik etkiye sahip olduğuna inanılan iki enzimin düzeylerine odaklanarak bir hayvan modelinde Alzheimer hastalığının semptomlarını tersine çevirdi. Kısaca, epigenetik, DNA'da değişiklikler içermeyen, daha ziyade deneyimlerimize ve hatta muhtemelen düşüncelerimize ve duygularımıza atfedilen gen ekspresyonundaki değişikliklerin incelenmesidir. Epigenetik hakkında daha fazla bilgiyi buradan okuyabilirsiniz.
Nisan 2018 çalışmasında araştırmacılar, öğrenme ve hafıza ile ilgili genlerin ifadesinde rol oynayan HDAC2 enzimine odaklandılar. Genellikle, Alzheimer hastalığının erken aşamalarıyla ilgili bilişsel sorunların, HDAC2 enziminin düzeylerindeki artışa bağlı olduğu düşünülmektedir. Bu enzimin seviyeleri arttığında, başka bir enzim olan Tip60HAT'ın seviyelerini dengeden çıkarırlar ve sonuç, uygun gen düzenlemesinde bir bozulmadır. Belirli genlerin ifadesi daha sonra azalır ve beynin bilgiyi hatırlama ve / veya işleme yeteneği olumsuz etkilenir.
Drexel Üniversitesi'ndeki araştırmacılar deneylerinde, Alzheimer hastalığının modelleri olan sineklerin beyinlerine Tip60HAT'ı ekledi. Sonuçlar, enzimatik dengenin yeniden sağlandığını ve o zaman sineklerin sadece yeni şeyler öğrenmekle kalmayıp aynı zamanda bunları hatırlayabildiklerini - böylece işlev bozukluğunun düzeltildiğini gösterdi. Buna ek olarak, bilim adamları, ek Tip60 HAT'ın beyin fonksiyonuna yardımcı olan ve yüksek HDAC2 seviyeleri ile aşağı regüle edilen genler üzerindeki etkilerine de baktılar. Şaşırtıcı olmayan bir şekilde, tamamlayıcı Tip60 HAT on bir genden dokuzunu normal ekspresyon seviyelerine yükseltti. Bu sonuçlar bize, gen terapisinin Alzheimer hastalığını tedavi etmek için uygun bir yol olabileceğine inanmamız için kesinlikle sebep veriyor.
Çalışma üzerinde çalışan Doçent Doktor Felice Elefant şunları söyledi:
İnsanlar yaşlandıklarında hafıza kaybı yaşarlar ama bunun sebebi genlerinde mutasyonlar olması değildir. Paketlenme şekilleri budur. Çarpıtılmışlar. Ve bunu erkenden önleyebileceğimiz, müdahaleci olmayan yollar görüyoruz.
Şu anda Alzheimer hastalığının tedavisi yok, ancak bunun gibi araştırmalar bize daha iyi tedaviler için umut vermeli ve belki bir gün bu yıkıcı hastalığın gelişimini bile engelleyebileceğiz.
