Fareler Çalışması, Kanser İlacının Kırılgan X Otizmiyle Mücadele Edebileceğini Öneriyor
Yeni araştırmalar, otizmin yaygın bir kalıtsal biçiminden etkilenen kişilere kanser tedavisi olarak test edilen bir ilaçtan yardım edilebileceğini öne sürüyor.
Otizm spektrum bozukluklarının en yaygın genetik nedeni, yaklaşık 4.000 erkekten birini ve 6.000 kızdan birini etkileyen bir durum olan Kırılgan X Sendromudur. Şu anda tedavisi yok.
Kırılgan X hastaları için beyindeki kimyasal bir yol değiştirilerek beyinde fazla protein oluşmasına neden olur. Yeni araştırmalar, sercosporamide adı verilen ve doğal olarak oluşan bilinen bir kimyasalın yolu tıkayabileceğini ve durumdaki farelerde sosyalliği artırabileceğini öne sürüyor.
Kanada'daki Edinburgh Üniversitesi ve McGill Üniversitesi'ndeki ekip, Fragile X hastalarının beyinlerinde aşırı protein üretimine neden olan anahtar bir molekül olan eIF4E'yi tanımladı.
Bu, öğrenme güçlüklerini içeren davranışsal belirtilere neden olabilir. Ayrıca daha ciddi zihinsel engellere, konuşma ve dil gelişiminde gecikmelere ve sosyal etkileşimlerle ilgili sorunlara yol açabilir.
McGill profesörü ve çalışmanın ortak yazarı Dr. Nahum Sonenberg, "eIF4E'nin, sinaps adı verilen beyin hücreleri arasındaki bağlantıları parçalayan ve yeniden düzenleyen MMP-9 adlı bir enzimin üretimini düzenlediğini bulduk" dedi.
"Aşırı MMP-9, beyin hücreleri arasındaki iletişimi bozarak davranışta değişikliklere yol açar."
Ekip, sercosporamide ile tedavinin eIF4E'nin aktivitesini engellediğini ve bu nedenle MMP-9 miktarlarını azalttığını ve bir Fragile X Sendromu versiyonuna sahip farelerde davranışsal semptomları tersine çevirdiğini buldu.
Yeni bulgular, Frajil X Sendromlu hastalar için bir tedavi olarak kullanılabileceğini öne sürüyor. Çalışma dergide yayınlandı Hücre Raporları.
McGill doktora sonrası araştırmacısı ve çalışmanın ortak ilk yazarı Dr. Arkady Khoutorsky, “MMP-9 enzimi daha önce Frajil X Sendromunda yer almıştı. Araştırmamızda yeni olan şey, hastalığın semptomlarının mevcut ilaç adaylarıyla eIF4E aktivitesi manipüle edilerek kontrol edilebileceğinin gösterilmesidir. "
Edinburgh Üniversitesi Patrick Wild Otizm, Kırılgan X Sendromu ve Zihinsel Engelliler Araştırma Merkezi'nden nörobilimci Christos Gkogkas, "Bulgularımız, Kırılgan X Sendromu için hedeflenen tedavilere kapıyı açıyor" dedi.
"Sadece bu yolu tıkayan tedaviler tasarlayarak, potansiyel yan etkileri sınırlayabileceğimiz ve genel tedavi yaklaşımlarından daha verimli tedaviler geliştirebileceğimiz umulmaktadır."
Kaynak: McGill Üniversitesi
