Ortak Antibiyotik, Kırılgan X Sendromlu Hastalarda Kaygıyı Giderir ve Dikkati Artırır
Kırılgan X, en yaygın kalıtsal zihinsel bozukluk türüdür. Bu sendroma sahip tüm çocukların üçte biri otizm geliştirecek ve otizm spektrum bozukluğu olan çocukların yaklaşık yüzde beşinde kırılgan X var. Kırılgan X'in 3.600 erkekten 1'ini ve 4.000 kadından 1'ini etkilediği tahmin ediliyor.
Sendrom kendini öğrenme bozukluklarından hafiften şiddetli zihinsel bozukluğa (zeka geriliği) ve duygusal ve davranışsal problemlere kadar çeşitli engellerde gösterir. Ayrıca, daha büyük kulaklara veya daha esnek parmak eklemlerine sahip olmak gibi bazı fiziksel özellikleri de içerebilir ve semptomlar genellikle erkeklerde daha şiddetli olabilir.
Çalışma için, 4 ay ile 25 yaş arasında değişen toplam 53 katılımcı (bunlardan üçü yan etkiler nedeniyle birkaç gün sonra ayrıldı), iki hafta ile 20 ay arasında, 25 ila 200 dozlarda minosiklin aldı. günde miligram. Ebeveynler, çocuklarının ilaca genel tepkilerini kaydetti.
Katılımcılar ortalama üç ay boyunca minosiklin ile tedavi edildikten sonra, ebeveynler çocukların dil kullanımında, dikkat seviyelerinde ve davranışlarında iyileşmeler bildirirken, hepsi çoğunlukla hafif yan etkilere sahipti. Sonuçlar şunları içeriyordu: Yüzde elli dört dil kullanımında iyileşme bildirdi, yüzde 50 dikkat süresinde bir iyileşme bildirdi, yüzde 44 sosyal iletişimde bir iyileşme ve yüzde 30 kaygı seviyelerinde bir azalma bildirdi. Ebeveynlerin çoğu, çocuklarının mide rahatsızlığı gibi hafif yan etkiler yaşadığını söyledi.
Anekdot raporlarında, bazı ebeveynler çocuklarının "daha konuşkan, anlaşılır ve konuşkan hale geldiğini" söyledi. Ebeveynler ayrıca çocuklarının daha odaklı olduklarını ve "oynarken, ödev yaparken veya başka bir etkinliğe katılırken daha uzun dikkat sürelerine sahip olduklarını" bildirdi.
Ekip, çalışmanın çok umut verici olduğuna inanıyor. Sonuçlar, Ulusal Fragile X Vakfı tarafından finanse edilen, kırılgan X hastalarını minosiklin ile tedavi etmeye yönelik plasebo kontrollü bir klinik denemeye yol açtı.
UC-Davis MIND'ın tıbbi direktörü Fragile X Endowed Başkanı Randi Hagerman, "Bu ön araştırma, katılımcılarda gelişmeler olduğunu gösterdi, ancak minosiklinli hastaları tedavi etmenin etkinliğini plasebo ile tedavi etmenin etkinliğini karşılaştırmak için kontrollü bir klinik araştırmaya ihtiyaç var" dedi. Enstitü ve hassas X sendromu konusunda dünyanın önde gelen uzmanlarından biri.
Minosiklin, ergen sivilceleri için en sık reçete edilen ilaçlardan biridir ve 1960'lardan beri kullanılmaktadır. İlacın nöroprotektif etkilere sahip olduğu bulunmuştur ve hayvan çalışmalarında Parkinson ve Huntington gibi nörodejeneratif hastalıkları iyileştirdiği gösterilmiştir.
Frajil X'li insan hastalarda kullanımına olan ilgi, 2009 yılında yapılan bir çalışmada, kırılgan X'e sahip olacak şekilde genetik olarak tasarlanmış farelerde minosiklinin bilişi geliştirdiğini bildirdiğinde arttı. Bu çalışmanın kıdemli yazarı, California-Riverside Üniversitesi'nden Iryna M. Ethell idi. Hagerman ile güncel araştırmanın yazarı.
Ethell’in 2009 ekibi, minosiklinin, kırılgan X faresinde seviyeleri ve aktivitesi fazla olan bir enzim olan matris metaloproteinaz 9 (MMP9) seviyelerini düşürdüğünü keşfetti. MMP9, dendritik dikenlerin, sinaps uçlarında sinir hücrelerinin iletişim kurmasına izin veren küçük mantar benzeri çıkıntıların gelişimini engeller. MMP9 seviyelerini düşürmek, dendritik dikenleri güçlendirir ve beyindeki iletişim devrelerini iyileştirir.
Ethell, "Fare modeli araştırmamızın bunun gibi uygulamaları görmek gerçekten heyecan verici," dedi.
Çalışma, Endonezya Diponegoro Üniversitesi Biyomedikal Araştırma Merkezi'nden UC-Davis MIND Enstitüsü'nden bir araştırmacı olan baş yazar Agustini Utari ile işbirliği içinde yürütüldü ve burada kırılgan X sendromunun prevalansı yüksek görünüyor.
Utari, "Minosiklin ve kırılgan X ile ilgili bir çalışmayı Endonezya'ya getirme fırsatı beni çok heyecanlandırıyor" dedi.
Diğer çalışma yazarları arasında UC-Davis MIND Enstitüsü'nden Weerasak Chonchaiya, Susan M. Rivera ve Andrea Schneider; Sultana M.H. Endonezya Diponegoro Üniversitesi Biyomedikal Araştırma Merkezi'nden Faradz; ve Danh V. Nguyen, Halk Sağlığı Bilimleri Bölümü, UC-Davis.
"Frajil X Sendromlu Hastalarda Minosiklin Tedavisi ve Sonuç Ölçülerinin Araştırılması" dergisinin Eylül 2010 sayısında yayınlandı.Amerikan Entelektüel ve Gelişimsel Engelliler Dergisi.
UC Davis Mind Institute
